新世纪 新药业

• 作者: 张淑萍 申景平
• 来源期刊: 国外科技动态
• 学科: 医学
• 关键词: 药物 药物基因组学 靶向性药物 药物开发 基因治疗 蛋白质药物 抗衰老药
• 年，卷（期）: 2001,（1）
• 页码范围: 12-14
• 页数: 3页
• 分类号: R914.2

摘要

临床上经常见到这种情况：患有相同疾病的不同患者，虽然临床表现和症状相同，使用相同药物治疗，效果却不同。从分子遗传角度分析，造成这一差异的根本原因在于个体之间的基因变异。在弄清楚上述差异后，药品制造商可针对每个个体之间的差异合成特异的药物，这样就可以获得最佳治疗效果。这是药物发展的方向，已引起制药行业的广泛关注。 药物与药物基因组学 随着人类基因组序列的逐步阐明，功能基因组的研究受到广泛关注。结构基因组学、药物基因组学、蛋白质组学等研究即将成为21世纪的研究热点。结构基因组学的主要研究内容是蛋白质的天然结构，以及阐明所有蛋白质的功能。尽管可以根据基因组序列推演出蛋白质的氨基酸序列，却无法绘出蛋白质的空间结构。而蛋白质的功能与其空间结构密切相关，因而蛋白质的空间结构是结构基因组学研究的主要任务。一旦拥有蛋白质的空间结构，对蛋白质的功能也将有比较清楚的认识。药物工作者可以有针对性地合成药物（如小分子化合物），抑制与疾病有关的蛋白质作用，达到治疗的目的。该过程称为“合理性药物设计”或称为“结构药物设计”。这也是药物基因组学研究的主要内容。