目的观察脂质体是否能介导目的基因转移至视网膜及脂质体潜在的毒副作用,探讨脂质体在视网膜疾病基因治疗中的应用价值.方法通过体外细胞转染实验优化阳离子脂质体与质粒DNA的比例,然后将脂质体-DNA混合物注射至Spregue-Dawley(SD)及Royal college of surgeon(RCS)大鼠视网膜下间隙,荧光显微镜观察目的基因的表达,病理学检查及电镜观察视网膜的组织形态学变化.结果阳离子脂质体介导转移的绿色荧光蛋白表达质粒在视网膜细胞中表达时间>4周.但转染后4周,正常SD大鼠的光感受器外节开始出现肿胀变性;8周时光感受器的细胞核明显减少,仅剩单层细胞,外节脱落或消失;双极细胞也出现凋亡;视网膜内可见新生血管.5只4周龄的RCS大鼠经阳离子脂质体介导睫状体神经营养因子(cillary neurotrophic factor, CNTF)表达质粒转移至视网膜,3~5周时镜下见3只实验眼视网膜光感受器保存情况明显比对照眼好.结论阳离子脂质体可有效介导目的基因转移至视网膜细胞内;脂质体介导的CNTF基因转移对RCS大鼠视网膜光感受器有一定的保护作用,但对正常的视网膜神经细胞特别是光感受器有一定的毒副作用.