高歇病的酶替代疗法

• 作者: 菲琳
• 来源期刊: 国外医学情报
• 年，卷（期）: 2003,（3）
• 所属期刊栏目: 研究进展
• 页码范围: 17
• 页数: 1页
• 语种: 中文

摘要

目前,酶替代疗法的有效利用使高歇病(Gaucher's disease)患者的状况与10年前相比明显好转.大多数内脏高歇病的临床表现起因于巨噬细胞机能障碍,这是因葡萄糖脑苷脂酶(GCase)缺陷所致.巨噬细胞表面的甘露糖受体可选择性地靶向这些细胞的GCase.与甘露糖受体结合后,GCase可被巨噬细胞吸收,随后释放到溶酶体.这种单功能的局限酶破坏了基质葡糖基酰基鞘氨醇的贮存,通过一系列未充分了解的事件,对高歇病症状产生高度有效而安全的治疗.就2000多例受试病人而言,酶替代疗法是有效的,可使病人的肝脏、脾脏和骨髓功能恢复到正常.