第三代重组凝血因子制剂和基因治疗的前景

• 作者: 何太平 袁进 谭昌耀
• 来源期刊: 国外医学(预防、诊断、治疗用生物制品分册)
• 学科: 医学
• 关键词: 重组因子Ⅶ 重组因子Ⅸ 基因治疗
• 年，卷（期）: 2004,（5）
• 所属期刊栏目: 综述与编译
• 页码范围: 224-228
• 页数: 5页
• 分类号: R554.1
• 字数: 4224字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3760/cma.j.issn.1673-4211.2004.05.010

摘要

重组因子Ⅶ和Ⅸ制品具有确定的疗效和良好的安全性记录.然而,对病毒传播可能性的担忧促使人们研制不添加任何人源或动物性蛋白的重组制品.目前上市的第二代重组因子Ⅷ浓制剂是2000年批准的.两种新的第三代制品正处于研制和临床试验中,它们在制备过程中没有添加任何人或动物来源的物质.另一种外源因子替代法是基因治疗,血友病的基因治疗正处于临床研究中.基因治疗涉及外源因子Ⅶ或Ⅸ基因的稳定插入和蛋白的长期表达和分泌.迄今为止所用的方法都是基于逆转录病毒、腺病毒和腺病毒相关病毒载体以及非病毒载体的电穿孔技术.三项基因治疗Ⅰ期临床试验已于2002年结束,还有一项以上的试验仍在进行中.本文对近期用于血友病治疗的第三代重组制品和基因治疗的临床试验结果作一评述.