多价阳离子脂质体介导重组基因pCKM-mPTH治疗甲状旁腺功能低下症的实验研究

• 作者: 叶洁莲 朱易凡 王深明
• 来源期刊: 中华医学杂志
• 学科: 医学
• 关键词: 甲状旁腺功能减退症 基因疗法 基因转移 阳离子脂质体
• 年，卷（期）: 2006,（12）
• 所属期刊栏目: 论著
• 页码范围: 837-840
• 页数: 4页
• 分类号: R5
• 字数: 3045字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3760/j:issn:0376-2491.2006.12.011

摘要

目的探讨多价阳离子脂质体介导的pCKM-mPTH质粒治疗甲状旁腺功能低下症(HPT)的最佳方案.方法用DNaseⅠ敏感性试验测定脂质体对质粒的保护作用,用不同比例的脂质复合物及裸质粒进行体内外转染,收集细胞培养液和血清,采用放射免疫法测定其甲状旁腺激素(PTH)含量.结果脂质复合物比例为2∶ 1时,即对DNA有明显的保护作用;在体外转染实验中,复合物比例在3∶ 1时PTH表达量最高,为每24小时(16.4±4.8)pg/10 000细胞,而在此比例下pCKM-mPTH质粒达20 μg/100 μl时,模型体内PTH的血清浓度最高,为35.9 pg/ml±2.2 pg/ml.结论与裸质粒相比,多价阳离子脂质体更适宜于作为HPT基因治疗的非病毒载体,而其介导重组质粒pCKM-mPTH直接转染肌肉的良好效能取决于脂质复合物的构成比例和剂量.