2型腺相关病毒转导人胎肝造血细胞及其介导的β珠蛋白基因的表达

• 作者: 孙小娟 田晶 谭孟群
• 来源期刊: 生物化学与生物物理进展
• 学科: 医学
• 关键词: 2型腺相关病毒 β珠蛋白基因 胎肝造血细胞 表达
• 年，卷（期）: 2007,（5）
• 所属期刊栏目: 研究报告
• 页码范围: 525-532
• 页数: 8页
• 分类号: R556.7
• 字数: 1022字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3321/j.issn:1000-3282.2007.05.012

摘要

β地中海贫血是一种因β珠蛋白基因缺陷导致的遗传性贫血性疾病,基因治疗是唯一有望治愈该病的方法.2型腺相关病毒(adeno-associated virus type 2,AAV2)是一种非致病性病毒,作为一种基因治疗载体,其应用潜力日益受到关注.目前还未见AAV2转导人早期胎肝造血细胞及其介导β珠蛋白基因在动物体内表达的实验报道.有研究表明,AAV2转导人造血干细胞的效率,因各实验室包装和纯化rAAV2的方法不同而存在差异,其中辅助病毒的污染被认为是一重要原因.制备了无辅助病毒污染的rAAV2,经体外检测其滴度,纯度及功能后,再转导人早期胎肝造血细胞,将被转导的胎肝造血细胞移植入受亚致死量剂量照射的8只BALB/C裸鼠体内,检测rAAV2介导的β珠蛋白基因在裸鼠体内的表达.结果显示:制备的无辅助病毒污染的rAAV2具有较高的滴度、纯度,并能够在体外介导β基因的表达;在8只受试BALB/C裸鼠中,RT-PCR在2只BALB/C裸鼠骨髓中检测到β珠蛋白基因的表达.提示,rAAV2能够转导人早期胎肝细胞并介导β珠蛋白基因的表达,但同时也存在表达量较低的缺点,应用于β地中海贫血的基因治疗还需要对AAV2生物学特性做深入的研究.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	谭孟群	中南大学湘雅医学院生理学系血液生理研究室	21	103	6.0	9.0
2	孙小娟	中南大学湘雅医学院生理学系血液生理研究室	4	18	2.0	4.0
3	田晶	中南大学湘雅医学院生理学系血液生理研究室	1	1	1.0	1.0