单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型β-地中海贫血

• 作者: 刘莎 孙新 赵喆 郝文革 陈展曦
• 来源期刊: 中国当代儿科杂志
• 学科: 医学
• 关键词: β-地中海贫血 造血干细胞移植 单倍体 儿童
• 年，卷（期）: 2009,（7）
• 所属期刊栏目: 论著·临床研究
• 页码范围: 546-548
• 页数: 3页
• 分类号: R566.6+1
• 语种: 中文

摘要

目的 目前仅有30%左右的重型β-地中海贫血患者能找到HLA全相合的同胞供者,使造血干细胞移植治疗该病受到限制.该研究通过探讨单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型β-地中海贫血的疗效,希望能够拓展供者源.方法 采用单倍体脐血或骨髓对10例重型β-地中海贫血患儿进行11例次移植.使用以羟基脲、氟达拉滨、白消安、环磷酰胺、抗胸腺细胞球蛋白为基础的预处理方案.结果 6例患者获长期稳定植入并脱离红细胞输注;2例短暂植入后排斥,其中1例恢复地中海贫血状态,另1例在移植早期死亡;1例行2次移植均未植入并出现移植后再障;1例未植入,出现再障,1年后恢复地中海贫血状态.8例植入者均发生急性移植物抗宿主病,仅1例发展为皮肤局限性慢性移植物抗宿主病.随访57.1(2.5～85.1)月,总体生存率90%,无病生存率为60%.结论 单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型β-地中海贫血能长期重建造血,在无HLA相合同胞供体时,可以作为造血干细胞移植治疗的一种选择.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	赵喆	广州市妇女儿童医疗中心儿科	14	58	4.0	6.0
2	刘莎	广州市妇女儿童医疗中心儿科	31	82	4.0	7.0
3	郝文革	广州市妇女儿童医疗中心儿科	21	66	4.0	7.0
4	孙新	广州市妇女儿童医疗中心儿科	30	138	6.0	10.0
5	陈展曦	广州市妇女儿童医疗中心儿科	11	49	4.0	6.0