腺相关病毒载体介导视网膜疾病的基因治疗研究进展

• 作者: 睢瑞芳 董方田 邹绚
• 来源期刊: 中华眼科杂志
• 学科: 医学
• 关键词: 依赖病毒 转染 基因疗法 视网膜疾病
• 年，卷（期）: 2011,（11）
• 所属期刊栏目: 综述
• 页码范围: 1049-1052
• 分类号: R77
• 字数: 4383字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3760/cma.j.issn.0412-4081.2011.11.022

摘要

视网膜疾病分子机制研究的不断深入,促进了视网膜疾病基因治疗的进展.腺相关病毒(AAV)的毒性和免疫原性均较低,外源基因表达稳定,可以转染多种分裂期和静止期细胞,因此成为治疗视网膜疾病的有效载体.在不同的动物模型和临床试验中,已有多项研究结果证实AAV作为载体治疗视网膜疾病的安全性和有效性.目前AAV在动物疾病模型中已经进行了介导抗血管生成蛋白、神经营养因子、抗凋亡因子的表达和基因替代治疗的研究,取得了令人满意的效果.但是,AAV也存在携带外源基因能力偏小的问题,需要进一步研究并解决之.