Cell Stem Cell发表CRISPR-Cas9技术介导的遗传疾病基因治疗

• 来源期刊: 生命的化学
• 年，卷（期）: 2013,（6）
• 所属期刊栏目: 科研新发现
• 页码范围: 714
• 页数: 1页
• 语种: 中文

摘要

2013年12月5日,Cell Stem Cell在线发表了中科院上海生物化学与细胞生物学研究所李劲松研究组与国内多家单位的合作成果,他们利用CRISPR-Cas9技术治愈了小鼠的白内障遗传疾病.同时,该项研究成果也被The Scientist选择同期进行了新闻发布. 为了验证CRISPR-Cas9是否能用于高效治疗遗传疾病,该文章研究人员选择小鼠白内障遗传疾病模型进行研究.该模型小鼠携带显性突变的Crygc基因,产生变性的晶状体蛋白而发生混浊.研究人员设计了针对突变Crygc基因的单导向RNA(sgRNA),直接将单导向RNA和Cas9注入杂合子的受精卵中后,发现有1/3的新生小鼠(24只)白内障症状被治愈.治愈的小鼠可以通过生殖细胞将CRISPR-Cas9系统修复的Crygc基因传递到下一代,证明白内障遗传疾病得到了根治.