异基因造血干细胞移植治疗噬血细胞综合征

• 作者: 卢岳 孙媛 孙瑞娟 张建平 朱会丽 肖娟 魏志杰
• 来源期刊: 中华儿科杂志
• 关键词: 淋巴组织细胞增多症,嗜血细胞性 造血干细胞移植 治疗结果
• 年，卷（期）: 2014,（2）
• 所属期刊栏目: 血液疾病研究
• 页码范围: 94-98
• 页数: 5页
• 字数: 4477字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3760/cma.j.issn.0578-1310.2014.02.004

摘要

目的 探讨异基因造血干细胞移植治疗噬血细胞综合征的预处理方案、疗效及移植相关副作用.方法 2010年2月至2012年9月于北京市道培医院1 1例接受异基因造血干细胞移植术的噬血细胞综合征患儿.其中8例为原发性噬血细胞综合征(PRF1基因突变2例,UNC13D基因突变3例,STXBP2基因突变2例,XIAP基因突变1例),3例没有查到免疫缺陷相关基因,诊断EB病毒相关的噬血细胞综合征.移植前达到缓解期的患儿仅1例.选用非血缘异基因造血干细胞移植供者8例,HLA配型7/10 ～10/10相合,半相合异基因造血干细胞移植3例.采用以依托泊苷/马利兰/氟达拉滨/抗淋巴细胞球蛋白(VP-16/Bu/Flu/ATG)为主的预处理方案7例,采用以依托泊苷/氟达拉滨/马法兰/抗淋巴细胞球蛋白(VP-16/Flu/Mel/ATG)为主预处理方案4例.11例患儿预防移植物抗宿主病(GVHD)采用环孢菌素或普乐可复、骁悉、短疗程甲氨蝶呤,其中4例加用抗CD25单抗,7例辅助输注非血缘脐带血,1例辅助输注半相合骨髓预防GVHD.结果 11例患儿中有3例死亡.可评估的8例患儿总生存中位时间585 d(154～1 115 d).11例患儿均骨髓顺利植入.供受者嵌合率均为100％供者型,其中2例在首次骨髓评估供受者嵌合率时分别为80.14％、97.76％.急性移植物抗宿主病(aGVHD)8例,其中aGVHD Ⅰ～Ⅱ° 3例,aGVHDⅢ～Ⅳ° 5例.慢性移植物抗宿主病(cGVHD)4例.巨细胞病毒血症7例,其中发展为巨细胞病毒病3例.结论 异基因造血干细胞移植是治疗原发性及难治、复发性噬血细胞综合征的有效手段.缓解期患儿的移植疗效明显高于非缓解期患儿,重视移植后病毒的激活,合理的预处理方案可以减少移植风险.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	张建平	北京市道培医院干细胞移植科	4	15	2.0	3.0
2	魏志杰	北京市道培医院儿童血液科	3	12	2.0	3.0
3	孙瑞娟	北京市道培医院儿童血液科	5	21	3.0	4.0
4	卢岳	北京市道培医院干细胞移植科	8	44	5.0	6.0
5	孙媛	北京市道培医院儿童血液科	5	22	4.0	4.0
6	肖娟	北京市道培医院儿童血液科	2	12	2.0	2.0
7	朱会丽	北京市道培医院儿童血液科	2	12	2.0	2.0