Leber先天性黑矇基因治疗的临床前基础研究现状

• 作者: 吴艺君 郑钦象
• 来源期刊: 中华实验眼科杂志
• 关键词: Leber先天性黑矇 基因疗法 RPE65基因 视功能 安全性
• 年，卷（期）: 2014,（8）
• 所属期刊栏目: 综述
• 页码范围: 764-768
• 页数: 5页
• 字数: 5728字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3760/cma.j.issn.2095-0160.2014.08.021

摘要

Leber先天性黑矇(LCA)是严重的遗传性视神经及视网膜疾病,可导致儿童先天性双眼盲.近十余年来,随着分子遗传学研究的进展及基因治疗技术的不断改进,腺相关病毒(AAV)载体介导的LCAⅡ基因治疗的基础研究工作为临床前研究奠定了良好的基础,这些研究包括相关基因载体的玻璃体腔内注射和视网膜下腔注射,研究指标包括治疗后受试眼视功能的改变及治疗的安全性,后者包括受试动物的免疫反应、眼组织的组织病理学改变、眼部并发症及载体的生物学分布.基于这些临床前基础研究的结果,目前LCAⅡ基因治疗的初步临床试验也取得了令人振奋的结果,这些结果一方面为LCA的治疗带来了希望,同时也为其他遗传性视网膜疾病的基因治疗积累了经验.就LCAⅡ型临床前基因治疗的基础研究现状进行综述.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	郑钦象		5	21	2.0	4.0
2	吴艺君	解放军第一八零医院眼科	2	2	1.0	1.0