Leber先天性黑矇Ⅱ型基因治疗进展

• 作者: 吴艺君 李文生 郑钦象
• 来源期刊: 中华眼底病杂志
• 学科: 医学
• 关键词: Leber先天性黑矇/治疗 基因疗法 临床试验 综述
• 年，卷（期）: 2014,（5）
• 所属期刊栏目: 综述
• 页码范围: 532-534
• 页数: 3页
• 分类号: R774.63
• 字数: 4756字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3760/cma.j.issn.1005-1015.2014.05.030

摘要

Leber先天性黑矇(LCA)Ⅱ型以临床表现多样化与遗传异质性为主要特点.视网膜色素上皮细胞65(RPE65)基因是唯一能进行LCAⅡ型基因治疗临床试验的靶基因,在此基础上开展的临床试验结果已显示出一定的安全性和有效性.经视网膜下腔注射携带有RPE65基因的重组腺病毒载体后,患者均未发生眼部炎症及全身系统性免疫排斥反应等严重不良反应,且其视力、视野、视网膜光敏感度、瞳孔对光反射、眼球震颤、视觉行为等均有改善.但其在如何降低基因治疗本身对视网膜结构和功能的损害等方面仍然面临诸多挑战.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	李文生		5	22	3.0	4.0
2	吴艺君		1	3	1.0	1.0
3	郑钦象	中国人民解放军第180医院眼科	1	3	1.0	1.0