谁来投入罕见病研究和药物研发?埃博拉疫情暴发带给我们的警示

• 作者: 墨宏山 张峰 江海燕
• 来源期刊: 科学通报
• 关键词: 罕见病 埃博拉病毒病 药物 研发 警示
• 年，卷（期）: 2015,（21）
• 所属期刊栏目: 观点
• 页码范围: 1958-1962
• 页数: 5页
• 语种: 中文
• DOI: 10.1360/N972015-00423

摘要

2014年西非暴发了历年来最严重的埃博拉疫情,已引起世界各国的高度关注.虽然埃博拉病毒被发现已有近40年,但目前却还没有批准上市的有效药物和疫苗.直至2014年,在本次疫情的威胁下,少数国家才启动了埃博拉病毒病(EVD)药物和疫苗的临床试验,其安全性和有效性还有待证明.造成这一困境的主要原因之一是EVD作为一种罕见病,市场需求小,研发投入得不到回报,很少有制药公司涉足,类似情况普遍存在于肌萎缩侧索硬化等罕见病.本文分析了我国罕见病的需求和研究现状,建议在国家层面支持罕见病相关基础和临床研究,并发挥政府的市场引导作用,通过多种措施提高我国罕见病的诊疗水平,推动罕见病医药产业的发展.