伴PNH克隆的获得性再生障碍性贫血临床特征及PNH克隆演变分析

• 作者: 张静 施均 李星鑫 聂能 葛美丽 邵英起 郑以州 黄振东 黄金波
• 来源期刊: 中华血液学杂志
• 关键词: 贫血,再生障碍性 血红蛋白尿,阵发性 克隆性演变 预后
• 年，卷（期）: 2016,（2）
• 所属期刊栏目: 论著
• 页码范围: 124-129
• 页数: 6页
• 字数: 5008字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2016.02.008

摘要

目的 分析伴阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)克隆的再生障碍性贫血(AA)患者临床特点,以及PNH克隆大小演变对疗效和生存的影响.方法 回顾2011年1月至2014年9月间收治的316例诊断明确的AA患者临床资料,分析其临床特点及PNH克隆大小演变对疗效和生存的影响.结果 ①316例AA患者中90例(28.5％)PNH克隆阳性,有随访资料的83例患者完全缓解(CR)36例(43.4％),部分缓解(PR)28例(33.7％),有效率为77.1％.3年及5年总生存(OS)率分别为79.4％与76.1％.②24例免疫抑制治疗(IST)后PNH克隆转为阳性,PNH克隆持续阳性者22例,PNH克隆消失者10例,三组间有效率、OS率、网织红细胞(Ret)绝对值、总胆红素、间接胆红素、LDH差异均无统计学意义(P值均＞ 0.05);共10例患者进展为AA-PNH综合征,中位进展时间15.6个月,有效率及OS率与其他46例患者比较差异无统计学意义(P值分别为0.896、0.688).③单因素分析显示年龄≥55岁、合并感染、极重型AA(VSAA)、中性粒细胞绝对计数(ANC)＜ 0.5× 109/L、Ret绝对值＜0.012×1012/L为影响患者OS的因素(P值分别为0.026、0.000、0.001、0.000及0.010);而多因素Cox回归模型分析显示年龄≥55岁[RR=2.871 (95％ CI 0.998～8.263),P=0.050]、合并感染[RR=2.165(95％ CI 0.064～0.712),P=0.012]及ANC＜ 0.5×109/L [RR=4.902(95％ CI 0.041～1.004),P=0.050]为影响患者OS的独立预后因素.单因素及多因素分析均未发现PNH克隆大小与疗效及长期生存的相关性.结论 PNH克隆的大小及其演变对患者疗效及长期生存无明显影响.