单倍型异基因造血干细胞移植后大剂量环磷酰胺诱导免疫耐受治疗儿童重型再生障碍性贫血

• 作者: 何学鹏 刘晓东 张媛 杨凯 楼金星 童春 郭智 陈惠仁 陈鹏
• 来源期刊: 中国组织工程研究
• 学科: 医学
• 关键词: 干细胞 移植 重型 再生障碍性贫血 单倍型 异基因造血干细胞移植 环磷酰胺 免疫耐受 移植物抗宿主病 国家自然科学基金
• 年，卷（期）: 2016,（32）
• 所属期刊栏目: 技术与方法 -- 干细胞移植
• 页码范围: 4818-4824
• 页数: 7页
• 分类号: R394.2
• 字数: 6936字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3969/j.issn.2095-4344.2016.32.016

摘要

背景：提出单倍型异基因造血干细胞移植后高剂量环磷酰胺诱导免疫耐受的新技术，理论与实践相结合，优化造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血的技术体系，为临床推广应用提供理论基础。<br>　　目的：探讨单倍型异基因造血干细胞移植后应用大剂量环磷酰胺诱导免疫耐受治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床疗效和安全性。<br>　　方法：解放军北京军区总医院血液科2013年1月至2015年1月应用单倍型异基因造血干细胞移植治疗10例重型再生障碍性贫血患儿(治疗组)，预处理方案为环磷酰胺、氟达拉滨、白舒非联合抗人淋巴细胞免疫球蛋白，移植后+3 d用环磷酰胺(50 mg/kg?d)诱导免疫耐受，供者接受粒细胞集落刺激因子动员，采用骨髓联合外周血干细胞移植。移植物抗宿主病预防采用环孢素A、氨甲蝶呤、他克莫司等联合免疫抑制剂。选择同期行全相合造血干细胞移植治疗10例重型再生障碍性贫血患儿为对照组，统计两组患儿移植相关并发症及存活情况。<br>　　结果与结论：随访至2015年5月，治疗组中位随访时间18.1个月(5-28个月)，全部患儿均获造血重建，3例发生移植物抗宿主病、3例合并肺部感染，肺部感染死亡2例；对照组中位随访时间20.7个月(6-27个月)，全部患儿均获造血重建，2例发生移植物抗宿主病、4例合并肺部感染，移植物抗宿主病死亡1例、肺部感染死亡1例，两组患儿总生存率均为80%。结果表明单倍型异基因造血干细胞移植后大剂量环磷酰胺诱导免疫耐受治疗儿童重型再生障碍性贫血安全有效，临床疗效与全相合造血干细胞移植相当。