激素抵抗型婴幼儿Kasabach-Merritt综合征治疗中雷帕霉素的临床应用价值探讨

• 作者: 周少毅 夏杰军 张靖 李海波 申刚 谭小云 陈昆山
• 来源期刊: 中华小儿外科杂志
• 关键词: 卡萨巴赫-梅里特综合征 雷帕霉素 抑制剂
• 年，卷（期）: 2017,（1）
• 所属期刊栏目: 脉管畸形专题
• 页码范围: 20-24
• 页数: 5页
• 语种: 中文
• DOI: 10.3760/cma.j.issn.0253-3006.2017.01.005

摘要

目的 初步评估临床上应用雷帕霉素治疗激素抵抗型婴幼儿Kasabach-Merritt综合征的临床疗效及安全性.方法 2015年2月至2016年4月共收集8例在我科接受治疗的Kasabach-Merritt综合征患儿,其中男5例,女3例,病灶位于颌面部3例、颈部1例、四肢2例,胸腹壁2例,8例患儿均表现为激素抵抗,对激素抵抗型Kasabach-Merritt综合征采用mTOR抑制剂雷帕霉素治疗.雷帕霉素服用方法为每次0.8 mg/m2,2次/d,间隔12h,血药浓度维持10～15 ng/ml.定期监测血常规、凝血功能、肝肾功能、血脂及雷帕霉素血药浓度等指标.根据血药浓度、血小板变化、凝血功能、瘤体缩小情况及副作用可适当调整用药计划.结果 8例患儿经雷帕霉素治疗后血小板均恢复正常,瘤体萎缩,并逐步撤离了激素,有效率达到100％.雷帕霉素平均起效时间(6.8±2.7)d,平均血小板稳定时间(19.1±8.5)d,目前雷帕霉素总的用药时间为4～10个月,平均(6.0±2.2)个月,开始雷帕霉素单药治疗时间为2～8个月,平均(4.5±1.9)个月.8例患儿仍在服药进行中,均无血小板下降和病灶复发.药物使用中不良反应主要为口腔黏膜炎及口腔溃疡(2例,GradeⅡ)、呕吐(1例,Grade工)、腹泻(2例,Grade Ⅰ/GradeⅡ)、发热(2例,GradeⅡ)、皮疹(1例,Grade Ⅰ)、疼痛(1例,Grade Ⅰ)、短暂性转氨酶及血脂异常(1例,Grade Ⅰ/GradeⅡ),予对症治疗后好转,无严重不良事件,无病例退出.结论 mTOR抑制剂雷帕霉素治疗激素抵抗型Kasabach-Merritt综合征具有一定的疗效及安全性,值得临床进一步推广应用.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	周少毅	广州市妇女儿童医疗中心介入血管瘤科	30	168	9.0	11.0
2	张靖	广州市妇女儿童医疗中心介入血管瘤科	53	219	9.0	12.0
3	陈昆山	广州市妇女儿童医疗中心介入血管瘤科	19	194	9.0	13.0
4	李海波	广州市妇女儿童医疗中心介入血管瘤科	23	153	9.0	11.0
5	谭小云	广州市妇女儿童医疗中心介入血管瘤科	18	99	5.0	9.0
6	夏杰军	广州市妇女儿童医疗中心介入血管瘤科	11	23	3.0	4.0
7	申刚	广州市妇女儿童医疗中心介入血管瘤科	15	68	5.0	7.0