基因编辑在眼部遗传性疾病中的研究进展及应用

• 作者: 侯梦珠 刘洋 张琰 李筱荣 蔡思维
• 来源期刊: 中华眼科杂志
• 关键词: 眼疾病,遗传性 基因编辑 基因疗法
• 年，卷（期）: 2017,（5）
• 所属期刊栏目: 综述
• 页码范围: 386-391
• 页数: 6页
• 字数: 5674字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3760/cma.j.issn.0412-4081.2017.05.014

摘要

基因编辑是一项应用核酸酶识别并剪切特异性基因组DNA序列,导致DNA双链断裂后利用细胞内的DNA修复途径,如非同源末端连接、同源定向修复等,插入、替换或删除靶基因的技术.人类遗传性眼病和有眼部表现的全身遗传性疾病有600余种,其中大部分病因尚未完全阐明且无有效治疗方法.应用基因编辑技术,靶向改变动物基因组,建立眼部遗传性疾病的动物模型,可以明确目标基因与疾病表型之间的关系,为研究遗传性眼病的发病机制提供了有效的方法.此外,通过基因编辑改变致病基因也为遗传性眼病的基因治疗带来了希望.本文对归巢核酸内切酶、锌指核酸酶、转录激活因子样效应物核酸酶、成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)/CRISPR相关蛋白9共4种基因编辑工具酶的分子特点进行综述,并总结现阶段基因编辑在遗传性眼病发病机制研究中的应用.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	侯梦珠	天津医科大学生物医学工程与技术学院	1	0	0.0	0.0
2	刘洋	甘肃中医药大学临床医学院	2	3	1.0	1.0