异基因造血干细胞移植治疗Wiskott-Aldrich综合征1例报道并文献复习

• 作者: 师丽晓 师晓东 李君惠 罗丹青 钟笛萧
• 来源期刊: 中国医刊
• 学科: 医学
• 关键词: Wiskott-Aldrich综合征 异基因造血干细胞移植 后置环磷酰胺
• 年，卷（期）: 2017,（6）
• 所属期刊栏目: 论著
• 页码范围: 56-60
• 页数: 5页
• 分类号: R596.2
• 字数: 4092字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3969/j.issn.1008-1070.2017.06.017

摘要

目的 总结异基因造血干细胞移植(allogeneic haploidentical hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)治疗Wiskott-Aldrich综合征1例的临床经验,评价后置环磷酰胺方案在allo-HSCT中的安全性及有效性.方法 男性患儿,移植时年龄为6岁3个月,移植前第5天开始预处理化疗,采用氟达拉滨+白消安+抗胸腺球蛋白方案;移植方式为骨髓血+外周血干细胞移植;预防移植物抗宿主病(graft-versus-host disease,GVHD)方案:兔抗人胸腺球蛋白2.5mg/kg,移植前5至移植前3天,并在移植后3天、4天予以40mg/kg环磷酰胺静脉滴注,予以短疗程甲氨蝶呤静脉滴注,移植后5天起予以环孢霉素A静脉滴注、口服马替麦考酚酯.干细胞均来自半相合的父亲.结果 患儿于移植后16天中性粒细胞植活,移植后23天血小板植活,短串联重复序列结合聚合酶链反应检测显示为完全供者型嵌合.移植过程中无明显化疗相关毒性反应,无严重预处理相关并发症,未发生GVHD.移植后34天血小板达正常值.结论 allo-HSCT治疗Wiskott-Aldrich综合征效果确切,减低强度预处理方案可减少移植相关并发症,应用后置环磷酰胺方案可有效减少移植物抗宿主病.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	师晓东	首都儿科研究所附属儿童医院血液科	79	211	6.0	9.0
2	李君惠	首都儿科研究所附属儿童医院血液科	42	140	6.0	9.0
3	罗丹青	首都儿科研究所附属儿童医院血液科	6	10	2.0	2.0
4	师丽晓	首都儿科研究所附属儿童医院血液科	5	15	3.0	3.0
5	钟笛萧	首都儿科研究所附属儿童医院血液科	1	0	0.0	0.0