CRISPR/Cas9基因编辑技术在脑科学中的应用策略

• 作者: 孙安阳 张骑鹏
• 来源期刊: 科学通报
• 关键词: CRISPR/Cas9 基因编辑 基因敲除 基因敲入 神经科学
• 年，卷（期）: 2017,（31）
• 所属期刊栏目: 细胞生物学
• 页码范围: 3583-3593
• 页数: 11页
• 语种: 中文
• DOI: 10.1360/N972017-00670

摘要

基因编辑是对生物体基因组的目标基因进行精确切割、插入等操作.CRISPR/Cas9技术是基于向导RNA识别DNA靶序列,Cas9蛋白作为核酸酶切割DNA靶点来实现基因编辑.该技术自2012年报道以来已被不断改进,因具有普适、高效、简便等优点,迅速成为现阶段应用最广的基因编辑技术.在脑科学领域,CRISPR/Cas9技术不仅可应用于离体神经细胞,也可以在受精卵期、胚胎期或成年期应用;应用目的涉及脑基因与功能研究、基因敲除/敲入小鼠模型的构建、某些疾病的实验性治疗等.尤其是在一些遗传性疾病如视网膜色素变性、亨廷顿病的动物模型上,CRISPR/Cas9方法已经初步展示了令人鼓舞的治疗效果.未来,该技术将会在精确编辑效率与可控性方面有进一步提升,并可能在脑定向导入方法、脑神经环路解析等专业应用环节获得显著的发展.