2010-2015年美国FDA批准上市的孤儿药研究

• 作者: 刘艳秋 古曦 王丽 皮婷 赵方允
• 来源期刊: 中国药房
• 学科: 医学
• 关键词: 孤儿药 罕见药 罕见病 美国食品药品监督管理局
• 年，卷（期）: 2017,（26）
• 所属期刊栏目: 综述讲座
• 页码范围: 3733-3737
• 页数: 5页
• 分类号: R951
• 字数: 2023字
• 语种: 中文
• DOI: 10.6039/j.issn.1001-0408.2017.26.38

摘要

目的:了解2010-2015年美国FDA批准的孤儿药的情况,为我国孤儿药的相关立法和新药研发提供参考.方法:查阅近年来国内外相关文献,对2010-2015年美国FDA批准的孤儿药进行统计和分析.结果与结论:2010-2015年美国FDA批准上市的孤儿药共77种,仅2015年就有21种,占该年获批新药的46.67％.获批孤儿药主要是治疗肿瘤、内分泌及代谢系统疾病、心血管疾病、感染性疾病、神经及精神疾病和血液系统疾病等全球高发疾病的药物,其中以抗肿瘤药物为主(38种,占49.35％),主要用于治疗黑色素瘤、非小细胞肺癌和白血病.美国FDA批准的孤儿药的研发企业以美国为主.我国尚无明确的罕见病和孤儿药的定义及相关立法,亟需加快相关立法进程,结合国情开展孤儿药的研发与审批.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	赵方允	昆明市延安医院药学部	17	137	7.0	11.0
2	王丽	昆明市延安医院药学部	11	73	5.0	8.0
3	皮婷	昆明市延安医院药学部	5	14	2.0	3.0
4	刘艳秋	昆明市延安医院药学部	13	38	4.0	5.0
5	古曦	昆明市延安医院药学部	2	2	1.0	1.0