CRISPR-Cas9技术在遗传性疾病基因治疗中的研究进展

• 作者: 孙美涛 张若鹏 柴蓓蓓 梅雯 熊伟 王仁凤 王唯斯
• 来源期刊: 生物技术通讯
• 学科: 物理学
• 关键词: CRISPR-Cas9技术 遗传病 基因治疗
• 年，卷（期）: 2018,（4）
• 所属期刊栏目: 综述
• 页码范围: 551-557
• 页数: 7页
• 分类号: O789
• 字数: 6373字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3969/j.issn.1009-0002.2018.04.020

摘要

CRISPR-Cas9是一种能够降解入侵病毒或噬菌体DNA的适应性免疫防御系统.CRISPR/Cas9系统被开发成为新一代的基因编辑技术,其特点是构建相对简单、成本相对较低,可灵活快速地用于基因敲除、基因增补等操作.CRISPR/Cas9技术在人类遗传病治疗中具有重大的潜在意义,已被广泛应用于遗传病相关研究中.我们简要综述了近年来CRISPR/Cas9基因编辑技术在地中海贫血、杜氏肌营养不良、帕金森症、Crygc基因突变引发的白内障、囊性纤维化、α1抗胰蛋白酶缺乏症、遗传性酪氨酸血症、血友病等遗传性疾病基因治疗中的研究进展.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	熊伟	大理大学基础医学院	54	97	6.0	8.0
2	孙美涛	大理大学基础医学院	27	57	4.0	6.0
3	梅雯	大理大学基础医学院	26	43	3.0	6.0
4	王唯斯	大理大学基础医学院	23	8	2.0	2.0
5	张若鹏		50	41	3.0	5.0
6	柴蓓蓓		20	30	3.0	4.0
7	王仁凤		1	2	1.0	1.0