全球首个批准用于治疗CLN2疾病的重组人三肽基肽酶1蛋白药物概述

• 作者: 张慧敏
• 来源期刊: 中国现代应用药学
• 学科: 医学
• 关键词: 2型神经元蜡样脂褐质沉积症 三肽基肽酶1 cerliponase alfa
• 年，卷（期）: 2018,（7）
• 所属期刊栏目: 临床
• 页码范围: 1077-1081
• 页数: 5页
• 分类号: R961
• 语种: 中文
• DOI: 10.13748/j.cnki.issn1007-7693.2018.07.029

摘要

迟发性小儿2型神经元蜡样脂褐质沉积症(late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis type 2,CLN2)是一类由三肽基肽酶I (tripeptidyl peptidase-1,TPPl)缺乏所致的小儿神经退行性病变,该病是致死性疾病.BioMarin制药公司研发的药物cerliponase alfa(商品名:Brineura)为全球首个批准用于治疗此疾病的TPP1蛋白替代类药物,具有里程碑意义.本文通过挖掘相关药学信息、专利现状、市场情况、药理毒理、临床安全性、有效性等方面数据,对cerliponase alfa进行全面剖析总结,为进一步了解该药物提供信息,并为相关罕见病的研究和治疗提供参考.