CRISPR/Cas9在造血干细胞移植中的最新研究与进展

• 作者: 朱建伟 杨慧 路慧丽
• 来源期刊: 中国组织工程研究
• 学科: 医学
• 关键词: CRISPR/Cas9 造血干细胞 疾病治疗 递送载体 临床应用 国家自然科学基金
• 年，卷（期）: 2018,（29）
• 所属期刊栏目: 综述与专论
• 页码范围: 4713-4720
• 页数: 8页
• 分类号: R394.2
• 字数: 8896字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3969/j.issn.2095-4344.0631

摘要

背景:CRISPR/Cas9基因编辑系统来源于由成簇规则间隔短回文重复序列(CRISPR)及其相关蛋白(Cas)介导的细菌适应性免疫系统.造血干细胞具有易分离、自我更新分化能力强的优势,已成功应用于恶性血液病、严重的自身免疫性疾病等领域.采用 CRISPR/Cas9 系统对造血干细胞进行体内、体外编辑,是提高造血干细胞移植治疗水平的研究趋势,在临床上具有很大潜力.目的:综述 CRISPR/Cas9 系统在造血干细胞移植领域中的疾病治疗、递送方式、编辑功能优化以及临床应用等方面的最新研究进展.方法:以"造血干细胞,CRISPR/Cas9,基因编辑,递送;stem cells,CRISPR/Cas9,gene editing,delivery"为关键词,检索CNKI、PubMed数据库、相关临床试验及公司在研产品中2012至2018年的文献,初步筛选后,对保留的61篇文献进行详细研究、归纳和总结.结果与结论:利用 CRISPR/Cas9 简易高效的基因编辑能力以及造血干细胞自我更新和分化的能力,编辑过的造血干细胞可以在血液和免疫系统中实现整个造血系统的终身修复重建,在疾病治疗方面具有很大的潜力.CRISPR/Cas9的递送方式目前仍存在局限,需要对其进一步研究和优化,此外,该系统在造血干细胞领域的临床研究及其需应对的伦理和安全问题也需要考虑.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	杨慧	上海交通大学药学院细胞工程及抗体药物教育部工程研究中心	19	106	5.0	10.0
2	朱建伟	上海交通大学药学院细胞工程及抗体药物教育部工程研究中心	25	24	2.0	4.0
3	路慧丽	上海交通大学药学院细胞工程及抗体药物教育部工程研究中心	16	39	3.0	6.0