目的:探讨重组人生长激素(recombinant human growth hormone,rhGH)对学龄前特发性矮小症(Idiopathic short stature,ISS)儿童促身高增长的疗效和安全性.方法:4-6岁ISS患儿36例,每晚睡前皮下注射rhGH治疗0.15 IU/(kg.d),疗程6个月.结果:ISS患儿经生长激素治疗后,生长速率由治疗前测量的(3.36±0.62)cm/年提高到治疗后(8.99±3.58)cm/年,差异有显著性(P<0.05);身高由治疗前(100.12±5.14)cm提高到治疗后(107.20±4.88)cm,差异有显著性(P<0.05);男孩与女孩之间的身高增长未见差异.治疗期间有1例出现消毒液过敏,1例头痛,1例一过性膝关节疼痛,未予处理后自行消失,未发现其他明显不良反应.结论:皮下注射rhGH对治疗学龄前ISS患儿疗效确切,安全性高.