首例RNA干扰药物问世及该领域技术演化历程

• 作者: 黄渊余
• 来源期刊: 生物化学与生物物理进展
• 学科: 化学
• 关键词: RNA干扰 小干扰RNA ONPATTRO 药物递送 稳定化修饰
• 年，卷（期）: 2019,（3）
• 所属期刊栏目: 前沿透视
• 页码范围: 313-322
• 页数: 10页
• 分类号: O629.7|R945|Q52
• 语种: 中文
• DOI: 10.16476/j.pibb.2018.0249

摘要

近期,RNA干扰(RNAi)制药公司Alnylam开发的小干扰RNA (siRNA)药物ONPATTROTM(Patisiran)相继获得美国食品与药物管理局和欧盟委员会批准上市,用于治疗成人患者的遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的多发性神经病变.这是全球第一款RNAi药物,该事件标志着人类继小分子化合物、单克隆抗体蛋白类药物后,在前沿生物制药领域实现了新的突破,意味着RNAi疗法从基础研究到临床治疗的开发全过程首次贯通,具有里程碑式的意义.本文概述了该药物及适应症的基本情况,介绍了RNAi发现历史、作用机理与药物特征,RNAi药物的研发历程,以及该领域关键技术的最新研究进展.