1400万打一针

• 作者: 王璐瑶 王礼钧 马丹萌
• 来源期刊: 财新周刊
• 学科: 经济
• 关键词: 食品药品监督管理局 肌肉萎缩 基因疗法 神经肌肉 FDA 人民币 遗传性 SMA
• 年，卷（期）: 2019,（22）
• 页码范围: 12-12
• 页数: 1页
• 分类号: F426.82

摘要

5月24日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准诺华制药旗下AveXis的新药Zolgensma上市,用于特定的脊髓性肌肉萎缩症。Zolgensma是第一个针对该疾病的基因疗法,官方发布价格为212.5万美元(约合1400万元人民币)。脊髓性肌肉萎缩症(SpinalMuscularAtrophy,SMA)是一种遗传性神经肌肉病,发病率为六千分之一到万分之一,属罕见病。