史上最贵药上市:一针1448万元

• 来源期刊: 中国家庭医生
• 学科: 医学
• 关键词: 上市 基因疗法 FDA批准 肌肉萎缩 脊髓性 罕见病
• 年，卷（期）: 2019,（13）
• 页码范围: 5-5
• 页数: 1页
• 分类号: R95

摘要

近日,经美国FDA批准,罕见病“小儿脊髓性肌肉萎缩”的基因疗法在美上市,一支药物标价210万美元(约1448万元),堪称史上最贵药患上该病的婴儿,90%活不过2岁,如今有药可治,可谓一大幸事。有患儿使用该疗法后痊愈,其家长称:生命无法用金钱衡量。但如此天价,又有多少家庭能消费得起?