摘要:
目的 探讨PAD方案治疗初发多发性骨髓瘤(MM)有效性及安全性.方法 统计54例接受PAD方案治疗的初发MM患者临床资料,采用回顾性分析方法.PAD方案:P(硼替佐米)1.3 mg/m2,第1、4、8、11天皮下注射,A(脂质体阿霉素)25~30 mg/m2,第1天静脉滴注,D(地塞米松)40 mg,第1~4天静脉滴注或口服,每21天为1个疗程.采用IMWG疗效标准判定疗效,按NCICTCAE(第3版)标准判断不良反应.结果 ①总体疗效:平均4(2~8)个疗程后,47例(87.0%)患者获部分缓解(PR)以上疗效,其中完全缓解(CR)20例(37.0%),很好的部分缓解(VGPR)19例(35.2%),部分缓解(PR)8例(14.9%),疾病稳定(SD)5例(9.3%),病情进展率(PD)2例(3.7%).②亚组疗效:54例患者中,35例治疗4个以上疗程,19例小于4个疗程,ORR分别为97.1%(34/35)、68.4%(13/19)(P=0.003).按照年龄、 肾功能、 骨破坏数目、 骨髓浆细胞比例、ALB、LDH、 β2-MG、 细胞遗传学、ISS分期、 临床分型进行队列亚组疗效比较,结果提示亚组疗效差异无统计学意义(P>0.05);③总体安全性:中性粒细胞减少8例(14.8%),血小板减少8例(14.8%),周围神经病变16例(29.6%),腹泻2例(3.7%),便秘2例(3.7%),带状疱疹4例(7.4%),细菌感染5例(9.3%),以上不良反应经对症治疗后症状减轻或消失.④亚组安全性:按照年龄和疗程数进行亚组比较,年龄大于60岁患者和年龄小于60岁患者总不良反应发生率和3/4级不良反应发生率分别是47.4%vs 60.0% 和15.8%vs 20.1%,(P=0.404和P=1.00);治疗4个以上疗程患者和小于4个疗程患者总不良反应发生率和3/4级不良反应发生率分别是57.9%vs 54.3%和21.2%vs 17.1%,(P=1.00和P=0.728).结论 PAD方案治疗初发MM效果显著,缓解率和疗程数有相关性,疗效与传统的生存预后因素无关,可作为MM诱导治疗的一线方案.脂质体阿霉素心脏毒性小,替代传统蒽环类药物阿霉素,不良反应可控,耐受性良好,更适用于老年MM患者.