造血干细胞移植治疗先天代谢缺陷性疾病

• 作者: 陈静
• 来源期刊: 中国小儿血液与肿瘤杂志
• 年，卷（期）: 2020,（6）
• 所属期刊栏目: 专题论坛
• 页码范围: 320-322,328
• 页数: 4页
• 语种: 中文
• DOI: 10.3969/j.issn.1673-5323.2020.06.003

摘要

造血干细胞移植(hematopoiteic stem cell transplant,HSCT)不仅可以治疗血液病,也可治疗先天免疫缺陷病和一些遗传代谢缺陷病.基因检测水平的提高使得先天代谢异常的检出率逐年提高,随着确诊病例的日益增多,越来越多的患儿等待根治性的治疗手段.酶替代治疗在我国刚处于起步阶段,因而使得我国遗传代谢病患儿HSCT的需求日益增多.为便于了解HSCT治疗遗传代谢病的相关知识,本文将就HSCT治疗遗传代谢病的原理如何?哪些代谢病患儿适合HSCT?如何进行移植?移植过程中和移植后需要注意哪些?等问题展开讨论.