反义寡核苷酸药物在精准治疗中的应用进展及其作用机制

• 作者: 周海燕
• 来源期刊: 精准医学杂志
• 学科: 医学
• 关键词: 寡核苷酸类,反义 遗传性疾病,先天性 基因治疗 靶基因修复 分子靶向治疗 精准医学
• 年，卷（期）: 2020,（4）
• 所属期刊栏目: 述评
• 页码范围: 283-286,291
• 页数: 5页
• 分类号: R453|R977
• 字数: 4984字
• 语种: 中文
• DOI: 10.13362/j.jpmed.202004001

摘要

反义寡核苷酸是一类新的基因靶向药物.随着基因组学与新一代基因测序技术的发展,以及各种新的核苷酸合成技术的出现,反义寡核苷酸药物在转化医学与精准医学中的应用取得了飞速的发展.该类药物为很多过去无法治疗的疾病提供了全新的治疗策略.本文以目前上市的几种代表性药物为例,集中阐释反义寡核苷酸药物在相关疾病治疗中的主要应用进展及作用机制,同时对该类药物开发中亟待解决的问题进行了分析.