CRISPR/Cas工具的开发和应用

• 作者: 方凯伦 杨辉
• 来源期刊: 科学通报
• 关键词: 基因编辑 基因治疗 CRISPR/Cas Cas9
• 年，卷（期）: 2020,（11）
• 所属期刊栏目: 分子生物学
• 页码范围: 973-990
• 页数: 18页
• 语种: 中文
• DOI: 10.1360/TB-2019-0806

摘要

CRISPR/Cas系统是细菌、古菌抵抗外源DNA或RNA入侵的免疫系统,细菌和古菌通过crRNA和Cas蛋白识别靶标DNA或RNA,并切割这些外源入侵核酸.目前,CRISPR/Cas系统已广泛应用于基因编辑领域,多种Cas蛋白的发现扩宽了CRISPR/Cas编辑基因的范围.如Cas9和Cas12可在基因组上靶向插入或删除DNA序列;Cas13和RCas9可靶向切割RNA.另外,多种Cas衍生工具的开发让CRISPR/Cas系统发挥更多的功能.如基因编辑方面,通过base editor可进行DNA单碱基编辑,通过prime editor可进行DNA单碱基编辑和小片段插入缺失;如基因表达调控方面,通过CRISPRa和CRISPRi可以激活或抑制基因RNA表达.同时,CRISPR/Cas系统还广泛应用于功能基因遗传筛选、基因检测、活体成像、细胞谱系示踪等多个领域.随着CRISPR/Cas基因编辑工具的不断开发,将不断促进科学研究进展,并有望通过CRISPR/Cas介导的基因治疗为患者带来福音.