治疗镰状红细胞病新药voxelotor

• 作者: 朱慧东 李庚 白秋江
• 来源期刊: 药物流行病学杂志
• 学科: 医学
• 关键词: Voxelotor 镰状细胞病 药理学 药动学 临床试验 药品不良反应 药物相互作用
• 年，卷（期）: 2020,（8）
• 所属期刊栏目: 述评·综述·论坛
• 页码范围: 576-579
• 页数: 4页
• 分类号: R973+.3
• 语种: 中文

摘要

镰状细胞病(SCD)是一种由β-珠蛋白基因突变引起的常染色体隐性遗传病,受损的红细胞阻塞毛细血管并发生溶血,贫血、组织缺血、痛性血管闭塞危象(VOC)、血管损伤和器官损伤.Voxelotor为镰状血红蛋白(HbS)聚合抑制药,通过调节血红蛋白对氧的亲和力,从而抑制HbS聚合,改善溶血性贫血和血管阻塞的下游不良反应来治疗SCD.临床试验显示voxelotor治疗SCD安全、有效,不良反应轻微.本文就其药理作用、药动学、临床试验、不良反应及药物相互作用进行综述.