华东师范大学李大力教授:基因编辑前景广阔,但也要守住伦理道德底线

• 作者: 辛贵云
• 来源期刊: 眼科学报
• 年，卷（期）: 2021,（3）
• 所属期刊栏目: 专家访谈
• 页码范围: 255-258
• 页数: 4页
• 语种: 中文
• DOI: 10.3978/j.issn.1000-4432.2021.01.28

摘要

《眼科学报》:作为基因编辑领域研究的先锋之一,您能跟我们分享一下目前血友病(hemophilia)和β型地中海贫血(thalassemias)等单基因疾病基因编辑技术的研究进展吗? 李大力教授:基因编辑治疗β型地中海贫血的技术,在国际和国内的进展都非常快.2020年 12月在《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)发表了CRISPR Therapeutics公司通过CRISPR基因编辑技术,用靶向BCL11A基因的红系增强子,重新激活胎儿血红蛋白生成的策略,分别在一个β型地中海贫血和镰刀型贫血(sickle-cell disease,SCD)成年患者中进行了经基因编辑的自体造血干细胞移植治疗的文章.文中提到,在为期一年半左右的跟踪研究中,患者完全摆脱了输血依赖,获得了非常好的治疗效果.而在2020年底的美国血液学会(American Society of Hematology,ASH)上,该公司报道了10位患者的数据,在接受治疗后,所有患者的血红蛋白总水平都"正常或接近正常".由于在临床上的出色表现,CRISPR技术治疗遗传性贫血症的工作也被美国《科学》杂志评为2020年十大科学突破.