腺相关病毒载体工程研究

• 作者: 潘婷婷 张娟
• 学科: 化学
• 关键词: 腺相关病毒载体 载体优化 衣壳开发
• 年，卷（期）: 2022,（4）
• 所属期刊栏目: 综述
• 页码范围: 156-159,162
• 页数: 4页
• 分类号: R373,Q782
• 语种: 中文

摘要

近年来，已有3种采用重组腺相关病毒载体(Recombinant Adeno-Associated Viral Vector, rAAV）的基因疗法获批上市，且已证明这些新型疗法对遗传性罕见病有长期治疗作用。但是，rAAV作为基因疗法载体仍面临着转导效率低、载体嗜性有待提高以及会引发宿主免疫清除反应等挑战。目前，已有多项研究表明，对rAAV的载体序列进行优化，对载体衣壳进行工程改造可以改善转导效率、载体嗜性，避免宿主免疫反应并提高大规模生产的产量。本文对近年来rAAV载体工程研究方面取得的进展进行简单梳理和总结，旨在为其大规模的运用提供参考依据。