目的:探讨小剂量他克莫司(FK-506)治疗难治性全身型重症肌无力(MG)的疗效和安全性.方法:临床确诊的难治性全身型MG 5例,均为OssermanⅡB或美国MG基金会(Myasthenia Gravis Foundation of America,MGFA)ⅢB型,予FK-506 3 mg·d-1治疗20周.分别在治疗前和治疗后第4、8、12、16、20周进行临床和安全性评估,服用8~12周后进行FK-506血浓度测定.结果:所有病人均完成了20周的临床治疗,除1例在用药第2周出现一过性丙氨酸转氨酶(ALT)和天冬氨酸转氨酶(AST)轻度增高外,其余病人均无明显不良反应.5例病人治疗20周后的Osserman评级、MGFA量表、日常生活量表(activities of dailyliving,ADL)和徒手肌力量表(manual muscle test,MMT)评分均较治疗前有改善,Osserman评级均减少2级,MGFA改善程度为38.1%~88.8%,ADL为48.4%~100%,MMT为54.5%~91.3%,合并用药也较治疗前有不同程度减少.结论:我们在国内应用小剂量FK-506治疗难治性全身型MG,初步临床研究结果表明安全有效.