背景:雌激素受体(estrogen-receptor,ER)状态可用于预测乳腺癌患者内分泌治疗的疗效,也有助于预测哪些患者可从新型辅助化疗中获益.目的:比较ER阴性和ER阳性乳腺癌患者接受辅助化疗后的疗效差异.设计、地点及患者:试验资料取自"肿瘤及白血病研究小组B"(Cancer and Leukemia Group B)以及"美国乳腺癌群组"(USBreast CancerIntergroup);采用各时段的危险度及多变量模型对患者的ER状态进行比较.随机试验对下述指标进行了比较:(1)环磷酰胺、阿霉素以及氟尿嘧啶(1985年1月至1991年4月);(2)联合应用阿酶素与环磷酰胺,随后用/不用紫杉醇(1994年5月至1997年4月);(3)依次应用阿酶素、紫杉醇和环磷酰胺,同时联合应用阿酶素和环磷酰胺,此后再用紫杉醇(1997年9月至1999年3月).共有6644例有淋巴结转移的乳腺癌患者接受了辅助化疗.主要观测指标:无病生存率及总生存率.结果:在3项研究中,新型化疗使ER阴性的乳腺癌患者肿瘤复发的相对危险度分别降低了21%、25%和23%.第一项研究中的最低剂量组与第三项研究中的双周疗程组相比,肿瘤复发的相对危险度降低了55%.在3项研究中,接受他莫昔芬治疗的ER阳性乳腺癌患者肿瘤复发的相对危险度分别降低了9%、12%和8%(总体为26%).在ER阴性和ER阳性的患者中,新型化疗使总死亡率分别下降了55%和23%.所有ER阴性和非ER阳性的单独比较均具有统计学显著性.ER阴性患者较ER阳性患者化疗的绝对效果更加显著:ER阴性患者接受化疗后5年无病生存率超过22.8%,ER阳性患者接受化疗后5年无病生存率为7%;总生存率也有所改善,分别为16.7%和4.0%.结论:在有淋巴结转移的乳腺癌患者中,ER阴性且每两周接受一次阿酶素/环磷酰胺+紫杉醇治疗者肿瘤复发率和死亡率较在第一项研究中接受低剂量环磷酰胺、阿酶素及氟尿嘧啶治疗者低50%以上.