新发现提出识别罕见病研发药物过程中的问题

• 来源期刊: 国外药讯
• 学科: 医学
• 关键词: 药物 识别 罕见病 美国国家卫生研究院 新发 肌营养不良 囊性纤维化 临床意义
• 年，卷（期）: 2009,（4）
• 页码范围: 36-38
• 页数: 3页
• 分类号: R969.3

摘要

美国国家卫生研究院（NIH）的一项研究对目前在测试的用于囊性纤维化与肌营养不良的实验药物初始识别过程提出了令人惊奇的新认识。研究人员强调这些发现的临床意义尚不清楚，但可提示需要做更多的工作才能保证选择有希望的药物不会因用了荧火虫酶作标志物而导致筛选过程错误。该研究已发表在《国家科学院公报（PNAS）》（2月）上。