FoldRx公司宣布TafamidisⅡ／Ⅲ期临床研究的阳性结果

• 作者: 朱园园
• 来源期刊: 国外药讯
• 学科: 医学
• 关键词: Ⅲ期临床研究 阳性结果 家族性淀粉样多发性神经病 宣布 致命性疾病 神经变性疾病 治疗方法 疾病进展
• 年，卷（期）: 2009,（8）
• 页码范围: 14-15
• 页数: 2页
• 分类号: R593.22

摘要

FoldRx制药有限公司近日宣布了该公司主打化合物tafamidis（Fx-1006A）（Ⅰ）关键的Ⅱ／Ⅲ期临床研究的阳性结果，该药物用于患有TTR淀粉样多发性神经病（ATTR—PN）的患者，该疾病是一种罕见的致命性疾病，也称为家族性淀粉样多发性神经病（FAP）。肝移植是目前这种进行性神经变性疾病唯一可选择的治疗方法。已经完成的首个随机对照初步试验结果显示（Ⅰ）治疗显著阻止了ATTR—PN疾病进展，与安慰剂组相比减少了18个月后的疾病负担，并且具有良好的安全性和耐受性。