地拉罗司治疗重型β-地中海贫血铁过载患儿临床疗效及安全性研究

• 作者: 李其 李长钢 陈光福 陈娟娟 高红英
• 来源期刊: 中国当代儿科杂志
• 学科: 医学
• 关键词: 重型β-地中海贫血 地拉罗司 血清铁蛋白 铁负荷 儿童
• 年，卷（期）: 2011,（7）
• 所属期刊栏目: 论著·临床研究
• 页码范围: 531-534
• 分类号: R556
• 语种: 中文

摘要

目的 探讨铁鳌合剂地拉罗司(deferasirox,DFX)治疗重型β-地中海贫血(β-thalassemia major,β-TM)铁过载患儿的疗效及安全性.方法 随机选择24例规律输血的β-TM铁过载患儿,参加DFX不同服药剂量的临床研究,调查血清铁蛋白(SF)的变化及不良反应.并将持续服用DFX 5年患儿与间期使用去铁胺联合去铁酮治疗患儿(对照组)的心脏MRI T2*、肝脏MRI T2*值进行比较.结果 DFX每日20～30 mg/ kg的起始剂量对于铁过载患儿无明显效果,加量至每日30～40 mg/kg后SF水平下降显著(U=58,P<0.01):不良反应以血清肝脏转氨酶升高最为常见,其次为血清肌酐非进行性升高.持续DFX治疗5年组SF水平明显低于对照组(1748±481 ng/mL vs 3462±1744 ng/mL,P < 0.05):肝脏MRI T2*值明显高于对照组(8.5±2.9 ms vs 2.7±1.9 ms,P<0.01).两组心脏MRI T2*均值比较差异无统计学意义.结论 DFX能显著降低(β-TM患儿SF水平,并显示出剂量依赖性变化;其对心脏铁负荷的减少未显示出明显优势,而对肝脏铁负荷的减低疗效显著.DFX治疗的不良反应以肝酶升高、血清肌NF非进行性升高为主.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	李长钢	深圳市儿童医院血液肿瘤科	76	382	9.0	16.0
2	陈娟娟	深圳市第二人民医院儿科	8	53	5.0	7.0
3	李其	深圳市第二人民医院儿科	4	22	2.0	4.0
4	陈光福	深圳市第二人民医院儿科	25	186	9.0	13.0
5	高红英	深圳市第二人民医院儿科	7	80	6.0	7.0