哺乳动物雷帕霉素靶蛋白(mammalian target of rapamycin,mTOR)是调控免疫细胞与肾实质细胞增殖、分化、凋亡、自噬和衰老等细胞生物学事件的关键分子,在胚肾发育以及移植肾排异反应、糖尿病肾病和多囊肾病、狼疮肾炎、移植性肾病等疾病发生发展中具有重要作用。雷帕霉素是mTORC1特异性抑制剂,通过调节 T 淋巴细胞活化增殖抑制免疫排异反应而改善移植肾功能。动物实验中雷帕霉素通过保护足细胞、抑制肾间质炎症与纤维化等病变以延缓糖尿病肾病、膜性肾病等慢性肾脏病肾功能丢失;促进囊壁衬里细胞凋亡,阻抑多囊肾囊肿形成与增大以保护肾功能。雷帕霉素类似物已作为治疗转移性肾细胞癌的二线药物。