造血干细胞移植治疗儿童高危及复发急性淋巴细胞白血病的临床研究

• 作者: 周敦华 徐宏贵 方建培 翁文骏 薛红漫 郭海霞 陈纯 黄科 黄绍良 黎阳
• 来源期刊: 中华妇幼临床医学杂志（电子版）
• 关键词: 白血病,淋巴细胞,急性 造血干细胞移植 移植物抗宿主反应 儿童
• 年，卷（期）: 2015,（4）
• 所属期刊栏目: 论 著
• 页码范围: 485-491
• 页数: 7页
• 字数: 5721字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3877/cma.j.issn.1673-5250.2015.04.011

摘要

目的：探讨影响高危及复发急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿造血干细胞移植(HSCT)临床疗效的相关因素。方法选择2001年4月至2013年5月在中山大学附属孙逸仙纪念医院接受异基因HSCT(allo-HSCT)的34例高危及复发 ALL 患儿的临床病历资料为研究对象。其中 B 细胞型 ALL(B-ALL)为28例,T 细胞型 ALL(T-ALL)为6例；21例为高危 ALL 首次完全缓解(CR1),13例为 ALL 复发后第2次 CR(CR2)。按照接受 allo-HSCT 供体的不同,将其分为全相合同胞供体外周血干细胞移植(MSD-PBSCT)者(5例),非血缘相关供体脐血移植(UD-UCBT)者(1 1例),非血缘相关供体外周血干细胞移植(UD-PBSCT)者(18例)。allo-HSCT 的预处理方案为：以白消安(BU)+环磷酰胺(CY)为基础,加用氟达拉宾(Flud),接受非血缘相关供体(UD)者预处理时,加用抗人胸腺细胞球蛋白(ATG)。本研究遵循的程序符合本院人体试验委员会制定的伦理学标准,得到该委员会批准,并与受试对象监护人签署临床研究知情同意书。结果本组34例 患儿 接 受 allo-HSCT 后,30例成功植入患儿中,急性移植物抗宿主疾病(aGVHD)发生率为33.3%(10/30)。本组其中Ⅲ~Ⅳ度 aGVHD 发生率为16.7%(5/30),接受UD-PBSCT患儿的 aGVHD 发生率明显高于接受 MSD-PBSCT 及 UD-UCBT 患儿,并且差异均有统计学意义(P <0.05)。本组成功植入并且存活超过100 d 的27例患儿中,慢性 GVHD(cGVHD)发生率51.8%(14/27)。本组接受 allo-HSCT 患儿 的 5 年 总 生 存 (OS)率为(61.5±8.3)%(16/26),5年无病存活(DFS)率为(57.7±6.0)%(15/26)。本组34例患儿的移植相关死亡(TRM)率为23.5%(8/34)。其中,获得 CR2者TRM 率显著高于 CR1者,并且差异有统计学意义(P <0.05)。导致 TRM 的原因主要为感染及自身免疫性溶血性贫血、淋巴细胞增殖病、严重 GVHD。移植后 ALL 复发率为19.4%(6/31),复发与造血干细胞来源无明显相关性,移植后发生 cGVHD 者复发率更低。结论allo-HSCT 是治疗儿童高危及复发 ALL 的有效手段,干细胞来源可以为脐血和外周血干细胞。接受 allo-HSCT 后,患儿5年 OS 率超过50%。CR2患者 TRM 率高于 CR1者；发生 cGVHD 的 ALL 患儿复发风险较未发生 cGVHD 者低。建议对高危及复发ALL 患者尽早进行 allo-HSCT 治疗。