儿童难治性血细胞减少的临床特征分析

• 作者: 任媛媛 安文彬 常丽贤 张培红 杨文钰 王书春 竺晓凡 郭晔 陈晓娟
• 来源期刊: 中国当代儿科杂志
• 关键词: 难治性血细胞减少 临床特征 预后 儿童
• 年，卷（期）: 2015,（1）
• 所属期刊栏目: 论著?临床研究
• 页码范围: 15-21
• 页数: 7页
• 语种: 中文
• DOI: 10.7499/j.issn.1008-8830.2015.01.004

摘要

目的：研究儿童难治性血细胞减少（RCC）的临床特征。方法回顾性分析1990年1月到2013年6月1420例初诊为非重型再生障碍性贫血儿童（0~14岁）的临床资料，重新评估患儿骨髓细胞形态和组织病理，按照2008版WHO造血与淋巴组织肿瘤中RCC诊断标准重新进行诊断分型。患儿临床转归通过每3~6月门诊就诊随访获得。结果1420例患儿中，152例（10.7%）诊断为RCC。与非重型再生障碍性贫血患儿比较，RCC患儿发病时血红蛋白较低，胎儿血红蛋白比例增高。RCC患儿诊断时异常核型者比例为21.5%。中位随访时间为36个月（范围1~283个月）。RCC患儿对环孢素和雄激素治疗的完全有效、部分有效和无效率分别为19.0%、26.7%、54.3%。RCC患儿5年和10年的预期生存率分别为87.9%和72.4%；5年和10年的预期克隆演变率分别为15.3%和20.0%；2年预期新发染色体核型异常率为3.6%；5年和10年预期白血病转化率为10.0%和20.0%。结论 RCC具有成人骨髓增生异常综合征的基本特征。RCC患儿预后差，向白血病转化风险高，环孢素治疗有效率较低。