地诺单抗治疗复发或难治骨巨细胞瘤疗效和安全性的初步观察

• 作者: 姬涛 杨毅 杨荣利 汤小东 燕太强 董森 许婕 谢璐 郭卫
• 来源期刊: 中国骨与关节杂志
• 学科: 医学
• 关键词: 骨巨细胞瘤 复发 核因子κB受体活化因子 地诺单抗
• 年，卷（期）: 2016,（1）
• 所属期刊栏目: 骨巨细胞瘤
• 页码范围: 19-23
• 页数: 5页
• 分类号: R738.1
• 字数: 3458字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3969/j.issn.2095-252X.2016.01.005

摘要

目的 评价地诺单抗(denosumab)治疗骨巨细胞瘤(giant cell tumor,GCT)的短期疗效和安全性.方法 回顾性分析2014年2月至12月,于我院接受地诺单抗治疗的25例GCT患者,其中男12例,女13例,平均年龄33.7 (18～ 58)岁.所有患者均有明确GCT病理诊断,5例病理提示为GCT中的恶性.16例(治疗用药组)有影像学可评估病灶;9例(预防用药组)用药前已经接受外科治疗,体内无影像学可评估病灶,但因为外科边界不满意或病理提示恶性变,应用地诺单抗作为预防性治疗.全部患者每4周接受120 mg地诺单抗皮下注射,第8天和第15天增加2次负荷剂量.安全性评估指标主要包括药物副反应(临床症状和实验室检查异常).疗效评估包括:治疗用药组(16例)应用实体瘤疗效评价标准(response evaluation criteria in solid tumors,RECIST);预防用药组(9例)观察指标为无事件生存率(event free survival,EFS).除CT和MRI等常规影像学评估外,部分患者接受了二次活检手术和PET-CT检查,2例恶性GCT患者用药前进行了肿瘤组织核因子κB活化剂受体配体(receptor activator of nuclear factor-κB ligand,RANKL)表达水平的检测.结果 以初次用药为随访开始时间,末次随访时间为2015年3月1日.平均随访时间6(4～12)个月.用药期间无死亡病例,患者均按计划用药,平均用药次数7.4(6～17)次,依从性好.副反应包括骨痛(4例)、低钙血症(3例)、发热(3例)、肿瘤破溃形成窦道(2例)、疲劳骨折(1例).未见下颌骨坏死.治疗用药组16例中,RECIST评估显示:完全缓解1例、部分缓解8例、疾病稳定6例、疾病进展1例.3例接受二次活检手术,组织学均未见残留巨细胞瘤成分;1例复查PET-CT可见SUVmax摄取降至正常肌肉组织水平;2例用药前进行了肿瘤组织RANKL表达水平的检测,结果显示RANKL表达水平与疗效相关.预防用药组(9例)4个月和6个月的EFS均为100％.结论 地诺单抗对于复发难治的GCT患者是一种安全有效的治疗手段,恶性GCT和伴发肺转移的病例也应考虑接受地诺单抗治疗.在评估地诺单抗疗效时,应在RECIST标准基础上结合活检和PET-CT结果.肿瘤组织RANKL表达水平与疗效具有相关性.