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摘要:
CRISPR/Cas9系统作为第三代基因编辑工具的代表,操作简便、效率高、成本低,应用前景极其广阔.该系统能够对基因组中特定的核苷酸序列切割,尤其可用于纠正机体的异常基因突变.利用该系统不仅可阐述视网膜发育过程关键基因的调控功能,以及视网膜变性过程中相关信号通路改变的分子机制,更为重要的是运用该系统可修复异常的基因突变.本文主要论述CRISPR/Cas9系统在人类视网膜发育及遗传性视网膜变性疾病发病机制研究中的应用,以及在视网膜变性疾病患者个体化基因治疗方面的应用前景.
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文献信息
篇名 CRISPR/Cas9系统在视网膜发育与遗传性视网膜疾病研究中的应用
来源期刊 眼科新进展 学科 医学
关键词 CRISPR/Cas9技术 基因编辑 遗传性视网膜疾病 发育 基因治疗
年,卷(期) 2017,(10) 所属期刊栏目 述评
研究方向 页码范围 901-905
页数 5页 分类号 R774
字数 5513字 语种 中文
DOI 10.13389/j.cnki.rao.2017.0229
五维指标
作者信息
序号 姓名 单位 发文数 被引次数 H指数 G指数
1 杜璐 中国人民解放军总医院眼科 2 5 2.0 2.0
2 王少军 中国人民解放军总医院眼科 2 5 2.0 2.0
3 彭广华 中国人民解放军总医院眼科 2 5 2.0 2.0
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研究主题发展历程
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CRISPR/Cas9技术
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遗传性视网膜疾病
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