造血干细胞基因治疗:进展与挑战

• 作者: 张健萍 张孝兵 程涛
• 来源期刊: 中国科学（生命科学）
• 关键词: 造血干细胞 基因治疗 基因编辑 CRISPR Cas9-sgRNA
• 年，卷（期）: 2017,（12）
• 所属期刊栏目: 评述
• 页码范围: 1323-1335
• 页数: 13页
• 语种: 中文
• DOI: 10.1360/N052017-00268

摘要

造血干细胞具有自我更新和分化为各类血细胞的潜能,一直被认为是最理想的基因治疗靶细胞之一.近年来,基于慢病毒载体的造血干细胞基因治疗逐渐进入临床.同时,随着CRISPR-Cas9等基因编辑技术的不断发展,第二代造血干细胞精准基因治疗研究已经取得重要进展,预计将逐渐开始临床转化.但目前,造血干细胞基因编辑还面临一些问题亟待解决,尤其是精准编辑效率还需要大幅度提高.