目的:回顾性观察波生坦治疗先天性心脏病合并肺动脉高压的远期有效性与安全性.方法:纳入先天性心脏病合并肺动脉高压患者,纳入患者均接受波生坦治疗,并进行随访.波生坦用量从62.5 mg(每天2次)开始,4周后若无明显不良反应则加量至125 mg(每天2次).服药前,服药6个月、1年、2年、3年、4年、5年时分别行6 min步行试验(6MWD)、心超估测肺动脉压力、评定心功能等级,并复查NT-proBNP、肝功能.结果:纳入33例患者,其中5例接受封堵或修补手术、1例死亡.自服药后6个月起,患者肺动脉收缩压、6MWD明显提高,NT-proBNP明显下降,服药2年时,与服药前差异均有明显统计学意义[(88.4±29.4) mmHg(1 mmHg=0.133 kPa) vs (113.7±26.7)mmHg,P<0.05;(364.1±92.6)mvs (303.0±88.1)m,P<0.05;(2.3±0.3)pg/mL vs (2.8±0.5)pg/mL,P<0.05].患者心功能分级服药1年起较服药前明显改善[1年时:2.1±0.6 vs 2.5±0.6,P<0.05].服药3年起,患者肺动脉收缩压、6MWD、NT-proBNP和心功能分级的改善情况开始明显减缓.服药5年时,患者肺动脉收缩压、6MWD较服药前仍下降(P=0.018,P=0.02),心功能分级、NT-proBNP与服药前差异无统计学意义.丙氨酸氨基转移酶(ALT)在随访期间无显著变化.结论:波生坦可降低先天性心脏病合并重度肺动脉高压患者的肺动脉压力,有效控制其进行性升高趋势,改善心功能分级,提高患者活动耐量,且对肝功能无明显影响,但其长期效用仍待更多临床试验证实.