减低剂量预处理的造血干细胞移植治疗儿童β珠蛋白生成障碍性贫血

• 作者: 林进宗 洪秀理 胡嘉升 陆婧媛 陈亚玫 鹿全意
• 来源期刊: 中华器官移植杂志
• 关键词: 儿童 β珠蛋白生成障碍性贫血 造血干细胞移植 预处理
• 年，卷（期）: 2018,（2）
• 所属期刊栏目: 临床研究
• 页码范围: 92-95
• 页数: 4页
• 字数: 3248字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3760/cma.j.issn.0254-1785.2018.02.006

摘要

目的 探讨减低剂量预处理方案在异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童β珠蛋白生成障碍性贫血的临床疗效和安全性.方法 回顾性分析2013年3月至2017年3月15例儿童因β珠蛋白生成障碍性贫血接受减低剂量预处理的allo-HSCT的临床资料.15例儿童受者的诊断分型明确,中位年龄5岁,其中无关供者(UD)造血干细胞移植11例,HLA位点8/10相合3例,10/10相合8例.亲缘供者造血干细胞移植4例,均为HLA全相合,其中3例供者为同胞,1例供者为母亲.所有受者均使用减低剂量环磷酰胺+氟达拉滨+白消安的预处理方案.移植时输注单个核细胞中位数为11.4×108/kg(4.8×108/kg～20×108/kg),输注CD34+细胞中位数为9.8×106/kg(5.9×106/kg～27.2×106/kg).移植后采用环孢素A+短疗程甲氨蝶呤+吗替麦考酚酯+抗人胸腺细胞球蛋白预防移植物抗宿主病(GVHD).结果 移植后15例受者造血功能均获得重建,粒细胞植入时间和血小板植入时间的中位数分别是移植后12 d(9～21 d)和15 d(10～25 d).移植后,2例无关供者HSCT受者发生Ⅱ度急性GVHD,4例受者发生了局限性慢性GVHD.亲缘供者HSCT中无急性GVHD发生,1例受者发生局限性慢性GVHD.15例无一例出现严重移植相关并发症如肝静脉闭塞病、出血性膀胱炎、EB病毒感染、巨细胞病毒感染、丙型肝炎等.随访中位时间24个月(2～48个月),15例受者均健康存活并脱离输血.结论 减低剂量预处理方案在儿童β珠蛋白生成障碍性贫血的allo-HSCT中是安全可行的,移植效果良好.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	鹿全意	厦门大学附属中山医院血液科	50	141	6.0	8.0
2	胡嘉升	厦门大学附属中山医院血液科	11	27	3.0	4.0
3	洪秀理	厦门大学附属中山医院血液科	12	42	4.0	6.0
4	陈亚玫	厦门大学附属中山医院血液科	11	26	3.0	4.0
5	陆婧媛	厦门大学附属中山医院血液科	6	16	2.0	4.0
6	林进宗	厦门大学附属中山医院血液科	5	16	2.0	4.0