单碱基编辑工具及在基因治疗中的应用及前景

• 作者: 吴皓 康文 赵幸乐 陶永
• 来源期刊: 中华耳科学杂志
• 学科: 医学
• 关键词: 基因编辑 单碱基编辑 基因治疗
• 年，卷（期）: 2018,（2）
• 所属期刊栏目: 听觉研究专辑
• 页码范围: 150-154
• 页数: 5页
• 分类号: R764
• 字数: 4006字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3969/j.issn.1672-2922.2018.02.005

摘要

随着CRISPR/Cas9基因编辑工具效率的提高,其应用范围逐渐从实验室扩展到临床,但CRISPR/Cas9进行基因修改的效率还不够高.单碱基编辑工具直接将一种碱基对永久转变成另一种碱基对,是一种不需要切开双链DNA的化学修复方法,可以高效地进行基因修复.尽管单碱基编辑工具研发时间不长,但是已经在基因编辑领域得到了广泛的应用,包括在小鼠内耳的基因编辑.单碱基编辑工具将是开展耳聋基因治疗的有效工具.