急性髓系白血病靶向治疗新进展

• 作者: 佟红艳 罗颖婉 蒋灵旭
• 来源期刊: 中国实用内科杂志
• 学科: 医学
• 关键词: 急性髓系白血病 靶向治疗 靶向免疫治疗
• 年，卷（期）: 2018,（12）
• 所属期刊栏目: 综述
• 页码范围: 1198-1202
• 页数: 5页
• 分类号: R551.3
• 语种: 中文
• DOI: 10.19538/j.nk2018120122

摘要

急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)是成人最常见的急性白血病.针对AML,虽然近年来在完全缓解(complete remission,CR)率与无病生存(disease free survival,DFS)率上都有明显提高,但还有将近一半患者不能获得长期生存,复发和难治仍然是影响AML疗效的瓶颈[1].过去的十几年来,AML的靶向药物不断推陈出新,但真正被证实能改善患者预后的药物非常有限.2017年,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了3种靶向药物用于临床治疗AML.2017年4月,FDA批准FMS样酪氨酸激酶-3 (FMS-like tyrosine kinase 3,FLT3)抑制剂米哚妥林(midostaurin,PKC412)用于治疗伴FLT3突变的AML[2].米哚妥林是自2000年以来FDA首次批准用于AML的新药,是第一个批准用于AML的酪氨酸激酶抑制剂(tyrosine kinase inhibitor,TKI),及第一个批准用于非M3型AML且针对特定基因突变的靶向药物.2017年8月,FDA加速批准异柠檬酸脱氢酶2 (isocitrate dehydrogenase 2,IDH2)抑制剂恩西地平(enasidenib,AG-221)用于治疗伴IDH2突变的AML[3].