LCA2型基因治疗临床试验研究进展

• 作者: 罗学廷 谭薇 赵儒意
• 来源期刊: 国际眼科杂志
• 关键词: Leber先天性黑矇 LCA2 RPE65 基因治疗 遗传性视网膜疾病
• 年，卷（期）: 2019,（10）
• 所属期刊栏目: 文献综述
• 页码范围: 1700-1703
• 页数: 4页
• 字数: 3715字
• 语种: 中文
• DOI: 10.3980/j.issn.1672-5123.2019.10.15

摘要

Leber先天性黑矇(Leber's congenital amaurosis,LCA)是一种遗传性致盲性眼病,在婴儿早期出现严重的视力低下或丧失丧失.该疾病的LCA2型与RPE65的突变相关.既往对于LCA2在内的遗传性视网膜疾病无有效治疗方法.近年来,随着基因治疗技术的进步,遗传性视网膜疾病的治疗进展取得了巨大进步,其中最成功的便是LCA2的基因治疗.本文简要介绍了LCA2基因治疗的发展,并对既往LCA2临床试验中的注射剂型、剂量、注射方式、测量方法、治疗效果与年龄的相关性和治疗效果的稳定性进行综述,为LCA2基因治疗进入我国临床工作提供参考及临床治疗经验.

作者信息

序号	姓名	单位	发文数	被引次数	H指数	G指数
1	谭薇	遵义医科大学第三附属医院眼科	6	4	1.0	1.0
2	赵儒意	遵义医科大学第三附属医院眼科	2	1	1.0	1.0
3	罗学廷	中国上海市第一人民医院眼科	1	0	0.0	0.0